Kľúčový rozdiel - génová terapia Ex Vivo vs. In Vivo
Génová terapia je dôležitá technika, ktorá sa používa na liečbu alebo prevenciu genetických chorôb zavedením génov pre chýbajúce alebo chybné gény. Určité choroby sa dajú vyliečiť vložením zdravých génov namiesto mutovaných alebo chýbajúcich génov zodpovedných za ochorenie. Génová terapia sa väčšinou aplikuje na somatické bunky ako na zárodočné bunky a je možné ju rozdeliť do dvoch hlavných typov: génová terapia ex vivo a génová terapia in vivo. Kľúčovým rozdielom medzi génovou terapiou ex vivo a in vivo je to, že terapeutické gény sa prenesú do bunkových kultúr in vitro a znovu sa zavedú do pacienta v génovej terapii ex vivo, zatiaľ čo gény sa dodávajú priamo do tkanív alebo buniek pacienta bez kultivácie buniek in vitro in génová terapia in vivo.
OBSAH
1. Prehľad a kľúčový rozdiel
2. Čo je to génová terapia Ex Vivo
3. Čo je to génová terapia Vivo
4. Porovnanie vedľa seba - génová terapia Ex Vivo vs. In Vivo
5. Zhrnutie
Čo je génová terapia Ex Vivo?
Génová terapia ex vivo je typ génovej terapie, ktorá zahŕňa vonkajšiu modifikáciu pacientovej bunky a jej opätovné zavedenie pacientovi. Bunky sa kultivujú v laboratóriách (mimo tela pacienta) a vložia sa gény. Potom sa vyberú stabilné transformanty a znovu sa zavedú do pacienta na liečenie choroby. Ex vivo génovú terapiu je možné aplikovať iba na určité typy buniek alebo vybrané tkanivá. Bunky kostnej drene sú bunky často používané na génovú terapiu ex vivo.
Postup génovej terapie Ex Vivo
Existuje niekoľko hlavných krokov zapojených do génovej terapie Ex vivo nasledujúcim spôsobom;
- Bunky s defektnými génmi sa izolujú od pacienta.
- Izolované bunky sa pestujú v kultúrach v laboratóriu.
- Terapeutické gény sa vložia alebo zavedú do kultivovaných bunkových kultúr pomocou vektorov.
- Transformované bunky sa vyberú z netransformantov a nechajú sa rásť.
- Vybrané bunky sa transplantujú pacientovi.
Pri ex vivo génovej terapii sa používajú nosiče alebo vektory na dodávanie génov do cieľových buniek. Úspešné dodanie génu závisí od nosičového systému a dôležitými vektormi použitými pri ex vivo génovej terapii sú vírusy, bunky kostnej drene, ľudský umelý chromozóm atď. V porovnaní s génovou terapiou in vivo nezahŕňa ex vivo génová terapia nepriaznivé imunologické reakcie. reakcie v tele pacienta, pretože genetická korekcia sa vykonáva in vitro. Úspešnosť však závisí od stabilného zabudovania a expresie liečivého génu v tele pacienta.
Obrázok 01: Ex vivo génová terapia
Čo je to génová terapia in vivo?
Génová terapia in vivo je technika, ktorá zahrnuje priame dodávanie génov do buniek konkrétneho tkaniva vo vnútri tela pacienta na liečenie genetických chorôb. Môže byť aplikovaný do mnohých tkanív ľudského tela vrátane pečene, svalov, kože, pľúc, sleziny, mozgu, krviniek atď. Terapeutické gény sú pacientovi zavedené vírusovými alebo nevírusovými vektormi. Úspešnosť však závisí od niekoľkých faktorov, ako je napríklad efektívny príjem terapeutických génov nesúcich cieľové bunky, intracelulárna degradácia génov v cieľových bunkách a absorpcia génov jadrom, expresná schopnosť génu atď.
Obrázok 02: Génová terapia in vivo
Aký je rozdiel medzi génovou terapiou Ex Vivo a In Vivo?
Rozdielny článok v strede pred tabuľkou
Génová terapia Ex Vivo vs In Vivo |
|
| Génová terapia ex vivo je typ génovej terapie, ktorá sa vykonáva zvonka tela pacienta. Génová modifikácia sa vykonáva mimo tela. | Génová terapia in vivo je ďalší typ génovej terapie, ktorá sa vykonáva priamo, keď sú chybné bunky stále v tele. Gény sa menia, keď sú ešte vo vnútri tela. |
| Izolácia a kultivácia | |
| Chybné bunky sa izolujú a kultivujú v laboratóriu. | Chybné bunky nie sú izolované alebo kultivované v laboratóriu. |
| Výber transformantov | |
| Stabilné transformanty sa vyberú pred opätovným zavedením. | Stabilné transformanty nemožno zvoliť. |
| Nepriaznivá imunologická odpoveď | |
| Táto metóda nezavádza nepriaznivé imunologické odpovede do tela pacienta. | Táto metóda zavádza nepriaznivé imunologické odpovede do tela pacienta. |
Zhrnutie - génová terapia Ex Vivo vs In Vivo
Terapeutické gény sa zavádzajú do tela pacienta ako liečba určitých chorôb. Je známa ako génová terapia a môže sa uskutočňovať dvoma spôsobmi, a to génovou terapiou ex vivo a génovou terapiou in vivo. Rozdiel medzi génovou terapiou ex vivo a in vivo spočíva v tom, že inzercia génov v génovej terapii in vivo sa uskutočňuje v bunkových kultúrach mimo tela pacienta a opravené bunky sa pacientovi znovu zavádzajú, zatiaľ čo v génoch in vivo sa gény zavádzajú priamo do tela pacienta. vnútorné cieľové tkanivá bez izolácie buniek. Úspešnosť oboch procesov závisí od stabilnej inzercie a transformácie terapeutických génov do buniek pacienta.
